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Bebê é curado de doença genética rara com tratamento inédito, nos EUA

Kyle, menino norte-americano de apenas dois anos, teve a vida salva graças a um tratamento inédito. Portador de uma doença rara causada por mutação genética, ele teve o DNA “reescrito” pelos médicos e, assim foi curado.

O garoto apresentou os primeiros sintomas quando tinha apenas dois dias de vida. Os médicos notaram algo de errado quando ele nasceu letárgico, sem conseguir se alimentar e com dificuldade para manter a temperatura corporal.

Uma semana depois, ele foi diagnosticado com deficiência de CPS1, uma doença genética que afeta um em cada 1,3 milhão de bebês. Ainda que sobrevivesse, ele teria graves atrasos mentais e de desenvolvimento, precisando eventualmente de um transplante de fígado.

Entenda o tratamento de reedição do DNA

Os pais, então, decidiram inserí-lo em um estudo que buscava maneiras de “reeditar” o DNA, corrigindi mutações como a de Kyle. Até bem pouco tempo atrás, não era possível corrigir esse tipo de falha. Porém, a medicina tem estudado formas de concretizar essa reedição.

No caso de Kyle, ele passou por uma edição de base, capaz de substituir uma única letra do DNA em um ponto específico. ELe foi submetido a um medicamento personalizado, feito sob medida para corrigir a mutação que apresentava. A infusão do remédio durou cerca de duas horas e, até o momento, Kyle já recebeu três aplicações.

Os primeiros resultados já começaram a aparecer: Kyle tem tolerado proteínas e apresentou avanços importantes no desenvolvimento. Com isso, os médicos consideram o caso uma reversão da condição, embora ainda não saibam se Kyle precisará continuar com a terapia ao longo da vida. Porém, o caso já representa esperança para milhões de pessoas.